31331128/02/201228/02/2012ValidatedValidated07/09/202007/09/2020Christel Leclerc-Zwirnhttp://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/content/view/full/83154http://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/content/view/full/83155http://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/ccontent/xml/(NodeId)/83154Etude longitudinale sur des patients atteintes de purpura thrombopénique immunologique (PTI) chronique traités par agonistes TPO-RMonitoring of chronic Immune Thrombocytopenia (ITP) treated with thrombopoietin receptor (TPO-R) agonists in FranceSATURNESATURNECNIL n°911529CNIL n°911529HématologieImmunologieMaladies raresHematologyImmunologyRare diseasesagonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-agonistes)utilisationLeclerc-ZwirnChristel100 ROUTE DE VERSAILLES PARISGSKLeclerc-ZwirnChristel100 ROUTE DE VERSAILLES PARISGSKPrivéPrivateLaboratoire GSKLaboratoire GSKLABORATOIRE GSKPrivateLABORATOIRE GSKPrivateBases de données issues d’enquêtesStudy databasesEtudes longitudinales (hors cohortes)Longitudinal study (except cohorts)Via une sélection de services ou établissements de santéA selection of health institutions and servicesPrise de produit(s) de santéMedication(s) takenNonNoL’étude sera réalisée auprès d’un échantillon d’hématologues et de médecins internistes exerçant en hôpitaux ou cliniques, en France. La base de sondage sera constituée des médecins issus de : - La base CEGEDIM des hématologues, - La base CEGEDIM des médecins internistes, - Des centres labellisés PTI. Un tirage aléatoire non stratifié de 600 médecins sera effectué dans cette base afin de mettre en place 100 centres. Un taux d’activité de 60 à 70 % est attendu. Taille de l’échantillon des patients Cent cinquante patients inclus dans la cohorte par 60 à 70 médecins participants (centres actifs) constitue un objectif réalisable. Ces patients seront issus de l’observatoire du PTI persistant ou chronique dans lequel 450 à 500 patients sont attendus Les médecins participants seront recrutés à partir d’un mailing adressé à 600 médecins ciblés sur la prise en charge du PTI et tirés au sort dans la base de données pour une mise en place de 100 centres.Physician selection: Identification of the physicians via a sampling base consisting of: - The French Hematologists' Directory, - The list of accredited centers, - Internal Medicine departments, A random sample of 1 000 physicians will be extracted from the base. The database will be previously reduced in order to point physicians who manage ITP of adults. 4.4 Patient sample size ITP is a rare disease. In consequence, calculation of the number of subjects needed is based more on the feasibility of recruitment in an acceptable timeframe than on a hard assessment criterion. In view of the incidence and prevalence of ITP and our estimates, recruitment of 200 patients by 60 to 70 participating physicians (active centers) constitutes a feasible objective. However, given that it is highly probable that the patients treated with TPO-R agonists mainly receive care in reference or accredited centers, the participating physicians will be asked to include 3 to 8 patients at TPO-RDécrire le profil des patients adultes atteints de PTI chronique traités par agonistes TPO-R ainsi que l’évolution clinique de leur maladie durant 2 ans.Describing the profile of patients with chronic ITP treated with TPO-R agonists and the clinical course of their disease over 2 years- Patient âgé de 18 ans et plus - Patient atteint de PTI persistant (qui couvre une période comprise entre 3 et 12 mois après le diagnostic) ou chronique (PTI ayant plus de 12 mois d’évolution) selon la définition des recommandations de la HAS. - traité par agonistes TPO-REach participating physician is to include in a cross-sectional registry the first patients who are managed for their ITP persistent or chronic. Each physician could fill information about 15 patients maximum. Among the maximum of 15 patients included in the cross-sectional registry, each participating physician is to include in the cohort, in a consecutive manner, the first 3 to 8 patients with chronic ITP at TPO-R agonist treatment initiation in compliance with the inclusion criteriaAdulte (19 à 24 ans)Adulte (25 à 44 ans)Adulte (45 à 64 ans)Personnes âgées (65 à 79 ans)Grand âge (80 ans et plus)Adulthood (19 to 24 years)Adulthood (25 to 44 years)Adulthood (45 to 64 years)Elderly (65 to 79 years)Great age (80 years and more)Sujets maladesSick populationMasculinFémininMaleWomanNationalNationalFRANCEFRANCE2012201220142014[500-1000[ individus[500-1000[ individuals500500Collecte des données terminéeData collection completedDonnées cliniquesDonnées déclarativesDonnées biologiquesDonnées administrativesClinical dataDeclarative dataBiological dataAdministrative dataDossier cliniqueExamen médicalDirect physical measuresMedical registrationAuto-questionnaire papierFace à facePaper self-questionnaireFace to face interview1. NFS2. Frottis sanguin3. TP, TCA, TCK, fibrinogène4. Bilan hépatique5. Electrophorèse des protides/protéines6. Sérologies virales : VIH/Hépatites B et C7. Test de Coombs direct, ou test direct à l'anti globuline8. Créatinine9. Recherche d’anticorps anti-nucléaire10Myélogramme1. NFS2. Blood film3. TP, TCA, TCK, fibrinogène4. hepatic assessment5. Electrophorèse des protides/protéines6. viral serology: VIH/Hépatitis B and C7. Coombs direct test, ou anti globulin direct test8. Creatinine9. antibody against nuclear endotoxin test10Myelogramdonnées socio-démographiques, Catégorie Socio Professionnelle (CSP), ethniesocio-demographic data, socio-professional group, (CSP), ethnic groupNonNoEvénements de santé/morbiditéEvénements de santé/mortalitéConsommation de soins/services de santéQualité de vie/santé perçueHealth event/morbidityHealth event/mortalityHealth care consumption and servicesQuality of life/health perceptionHospitalisationConsultations (médicales/paramédicales)Produits de santéHospitalizationMedical/paramedical consultationMedicines consumptionLe recueil des données sera effectué par CRF électronique (eCRF) et par questionnaires de suivi.Afin d’analyser l’évolution de la qualité de vie et de la satisfaction des patients adultes atteints de PTI chronique traités par agonistes TPO-R, des questionnaires de qualité de vie et de satisfaction seront complétés par les patients.Throughout the study, data acquisition will be implemented via an electronic CRF (e-CRF). In order to analyze the time course of the quality of life and satisfaction of patients with chronic ITP treated with a TPO-R agonist, a quality of life and satisfaction questionnaire will be supplied to the patients taking part in the studyOuiYesQuestionnaire de suivi rempli à M3/M6/M12/M18/M24In order to achieve the primary objective, the physicians will be asked to fill out the e-CRF at time points: M0, M3, M6, M12, M18 and M24NonNodiffusion des résultats par le biais des publications (enquête en cours)PublicationAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project onlyAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project only