740891121/03/202502/11/2021ValidatedValidated07/07/202526/11/2021Camille Bachothttp://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/content/view/full/91356http://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/content/view/full/90938http://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/print/ccontent/xml/(NodeId)/91356Prise en charge thérapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'hémophilie A : étude observationnelle rétrospective - étude HEMONISTherapeutic management of adult or child patients with hemophilia A : A retrospective observational study - HEMONIS studyHEMONISHEMONISML39418ML39418HématologieHematologyNonNoHémophilie AHemophilia AProduits de santéMedicineemicizumabemicizumabRoche Medical data center4 cours de l'Ile Seguin - 92100 Boulogne-Billancourtdata_sharing.france@roche.comRoche SASRoche Medical data center4 cours de l'Ile Seguin - 92100 Boulogne-Billancourtdata_sharing.france@roche.comRoche SASNonNoPrivéPrivateRoche SASPrivateRoche SASPrivateOuiYesBases de données issues d’enquêtesStudy databasesEtudes de cohortesCohort studyVia une sélection de professionnels d'exercice libéralA selection of health care professionalsPrise de produit(s) de santéMedication(s) takenNonNo Objectif principal : Décrire le schéma thérapeutique actuel des patients atteints d'hémophilie A (HA) modérée ou sévère dans la population de patients souffrant de la maladie modérée ou sévère (MS) (induction de tolérance immune (ITI), traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme). Objectifs secondaires : - Décrire le schéma thérapeutique actuel (ITI, traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme) chez les patients atteints d'hémophilie A sévère dans la population de patients souffrant de la maladie sévère (Sev). Dans les populations modérée ou sévère (MS) et sévère (Sev) : - Décrire le profil des patients atteints d'hémophilie A. - Décrire le type de traitement en fonction du schéma thérapeutique, du statut des inhibiteurs et de la sévérité de la maladie. - Décrire l'état de santé des patients en fonction des conditions médicales et des caractéristiques de la maladie (sévérité, présence d'inhibiteurs). - Décrire les complications musculo-squelettiques des patients. Dans la population sévère (Sev) : - Décrire les antécédents médicaux et les pathologies associées. - Décrire les événements thrombotiques. - Décrire la prise en charge thérapeutique des patients atteints d'hémophilie A sévère depuis le 1er janvier 2000 jusqu'à la dernière visite (les schémas thérapeutiques des deux années précédant la date d’index, les schémas thérapeutiques administrés entre le 1er janvier 2000 et les deux années précédant la dernière visite). - Décrire le traitement par induction de tolérance immune (ITI) prescrit depuis le diagnostic initial. - Décrire les événements significatifs (épisodes hémorragiques) ou les restrictions d'activités physiques ainsi que leur prise en charge au cours des deux années précédant la dernière visite. - Décrire toutes les interventions chirurgicales réalisées au cours des deux années précédant la dernière visite. Objectifs exploratoires : - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (traitement à la demande versus prophylaxie) dans la population sévère (Sev) selon le statut des inhibiteurs lors de la dernière visite : "jamais développé d’inhibiteur" ou "inhibiteur tolérisé". - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (prophylaxie versus traitement à la demande, ITI versus traitement à la demande) dans la population sévère (Sev) avec un "inhibiteur actif" lors de la dernière visite. Identifier les facteurs influençant le choix du recours à l’induction de tolérance immune (pas d’ITI versus ITI) dans la population sévère (Sev) parmi les patients ayant des inhibiteurs.Primary Objective: To describe the current therapeutic regimen for moderate and severe HA patients (ITI / on-demand / short-term prophylaxis / long-term prophylaxis) in the MS population. Secondary Objectives: - To describe the current therapeutic regimen (ITI / on-demand / short-term prophylaxis / long-term prophylaxis) in severe HA patients in the Sev population. In both Moderate or Severe (MS) population and Severe (Sev) population : - To describe the profile of patients with HA - To describe the current treatment type according to therapeutic regimen, inhibitors status and severity - To describe patient status regarding medical conditions and disease characteristics (severity, presence of inhibitors) - To describe the patient’s musculoskeletal complications In Severe (Sev) population: - To describe medical history and related conditions - To describe thrombosis events - To describe therapeutic management administered to patients with severe HA from January 1, 2000 to the last visit (therapeutic regimens in the 2 years preceding the index date , therapeutic regimen from January 1, 2000 until 2 years preceeding the last visit) - To describe ITI prescribed treatment from initial diagnosis - To describe significant events (bleeding) or prevention of physical activities and their management occurring in the 2 years preceeding the last visit. - To describe all surgeries occurring in the 2 years preceeding the last visit. Exploratory Objectives: - To identify factors associated with choice of therapeutic regimen (on-demand vs prophylaxis) in the Sev population with inhibitors status at last visit: “Never inhibitor” or “Tolerized inhibitor”. - To identify factors associated with choice of therapeutic regimen (Prophylaxis vs on-demand, ITI vs on-demand) in the Sev population with inhibitors status at last visit: “Current inhibitor” . - To identify factors associated with choice of ITI regimen (no ITI vs ITI) in the Sev population among patients with inhibitors.Critères d'inclusion : o Patient âgé de ≥ 5 ans o Patient souffrant d'une maladie constitutionnelle modérée ou sévère o Patient dont la dernière visite remonte à moins de 2 ans o Patient suivi dans le même centre pendant les 2 années précédant la dernière visite, ou patient suivi dans le même centre depuis le diagnostic initial, la durée la plus courte étant retenue, telle que collectée dans l'eCRF. Critères de non-inclusion : o Patient ayant reçu une information écrite et exprimé son refus de participer à l'étude, ou patient mineur pour lequel au moins un parent ou tuteur a exprimé un refus de participer à l'étude, comme vérifié par la programmation (patients sans date d'information). o Patient inclus dans un essai clinique à la date de la dernière visite telle que collectée dans l'eCRFInclusion criteria: o Patient aged ≥ 5 years old o Patient with moderate or severe constitutional o Patient with a last visit within the last 2 years o Patient followed in the same center for 2 years previous to the last visit, or patient followed in the same center from initial diagnosis, whichever is the shortest as collected in eCRF Non inclusion criteria: o Patient who has received written information and expressed his/her refusal to participate in the study, or minor patient for whom at least one parent or guardian has expressed a refusal to participate in the study as checked by programming (patients without information date) o Patient included in a clinical trial at the date of last visit as collected in eCRFEnfance (6 à 13 ans)Adolescence (13 à 18 ans)Adulte (19 à 24 ans)Adulte (25 à 44 ans)Adulte (45 à 64 ans)Personnes âgées (65 à 79 ans)Grand âge (80 ans et plus)Childhood (6 to 13 years)Adolescence (13 to 18 years)Adulthood (19 to 24 years)Adulthood (25 to 44 years)Adulthood (45 to 64 years)Elderly (65 to 79 years)Great age (80 years and more)Sujets maladesSick populationD66 - Carence héréditaire en facteur VIIID66 - Hereditary factor VIII deficiencyMasculinFémininMaleWomanNationalNational2016201620182018< 500 individus< 500 individuals430430Collecte des données terminéeData collection completedDonnées cliniquesDonnées déclarativesClinical dataDeclarative dataExamen médicalMedical registrationType de données collectées : vérification des critères de sélection avant l'inclusion, caractéristiques de l'hémophilie A, démographie, antécédents d'hémophilie A, conditions médicales, régime thérapeutique de l'hémophilie A modérée et sévère à la date de la dernière visite, complications musculo-squelettiques, antécédents médicaux et conditions connexes à la dernière visite, régimes thérapeutiques de l'hémophilie A au cours des 2 années précédant la dernière visite, régime thérapeutique de l'hémophilie A entre le 1er janvier 2000 et les 2 années précédant la dernière visite, ITI depuis le diagnostic initial, événements (saignements) ou empêchement d'activités physiques survenus au cours des 2 années précédant la dernière visite, toutes les chirurgies survenues au cours des 2 années précédant la dernière visite.Type of data collected : verification of the selection criteria before inclusion, hemophilia A characteristics, demography, history of hemophilia A, medical conditions, therapeutic regimen of moderate and severe hemophilia A at last visit date, musculoskeletal complications, medical history and related conditions at the last visit, therapeutic regimens for hemophilia A in the 2 years preceding the last visit, therapeutic regimen of hemophilia A from January 1, 2000 until 2 years preceding the last visit, ITI from initial diagnosis, events (bleeding) or prevention of physical activities occurring in the 2 years preceding the last visit, all surgeries occurring in the 2 years preceding the last visit.Auto-questionnaire internetInternet self-questionnaireNonNoeCRFeCRFsimilaire à CDISCCDISC likeBonnes pratiques cliniques/Bonnes Pratiques de Pharmacovigilance (GCP/GVP)GCP/GVPOuiYesSuivi par contact avec le médecin référent – traitantMonitoring by contact with the referring doctorD66 - Carence héréditaire en facteur VIIID66 - Hereditary factor VIII deficiencyNonNohttp://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/printhttp://admin-epid-prod2.inserm.fr/en/layout/set/printhttps://www.roche.fr/fr/innovation-recherche-medicale/data-sharing-portail-d-information-partage-des-donnees.htmlhttps://www.roche.fr/fr/innovation-recherche-medicale/data-sharing-portail-d-information-partage-des-donnees.htmlOuiYesAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project onlyAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project only