602110/12/201013/05/2015ValidatedValidated22/07/201413/05/2015Vanessa MILIENhttp://admin-epid-prod2.inserm.fr/layout/set/print/content/view/full/83480http://admin-epid-prod2.inserm.fr/layout/set/print/content/view/full/87790http://admin-epid-prod2.inserm.fr/layout/set/print/ccontent/xml/(NodeId)/83480Réseau FranceCoagFranceCoag NetworkRFCFCNN° d’autorisation Cnil : 903272CNIL authorisation no.: 903272HématologieMaladies raresHematologyRare diseasesVIH, VHC, VHBhereditary hemorrhagic diseases (except platelet disorders)GéographieGénétiqueProduits de santéGeographyGeneticMedicineDHPCHémophilieMaladie de WillebrandRegistre nationalTraitement substitutifTraitement prophylactiqueInhibiteurhaemophiliavon Willebrand diseasenational registryinhibitorhereditary hemorrhagic diseasesreplacement therapy; prophylaxisGouletVéronique12, rue du Val d’Osne 94415 Saint-Maurice+ 33 (0)1 55 12 53 09v.goulet@invs.sante.frDépartement des maladies chroniques et traumatismesINVS - Institut de VeilleGouletVéronique12, rue du Val d’Osne 94415 Saint-Maurice+ 33 (0)1 55 12 53 09v.goulet@invs.sante.frDépartement des maladies chroniques et traumatismesINVS - Institut de Veille SanitaireOuiYesParticipation à la Fédération Mondiale de l’HémophilieParticipation in the World Federation of hemophilia (WFH)PubliquePublicMinistère de la SantéMinistry of HealthINVS - Institut de Veille Sanitaire Secteur PublicINVS - Institut de Veille Sanitaire Secteur PublicRegistres de morbiditéMorbidity registersCohort studyVia une sélection de services ou établissements de santéNonAucun car registre nationalNone because of national registry.Quatre objectifs : 1) connaître de façon exhaustive les caractéristiques épidémiologiques des maladies hémorragiques dues à des déficits héréditaires sévères en protéines coagulantes (DHPC) 2) réaliser une surveillance sanitaire de cette population 3) connaître les facteurs de risque de l’apparition des inhibiteurs (effet secondaire dû au traitement) et les modalités de leur prise en charge 4) évaluer l’impact des traitements prophylactiques et contribuer à l’amélioration de la qualité des soinsFour objectives: 1) Thorough knowledge of the epidemiological characteristics of hereditary haemorrhagic diseases ; 2) To monitor the health of this population; 3) To know the risk factors of inhibitor's development (treatment side effect) and their therapeutic managment; 4) To assess the impact of preventive treatment and contribute to improving the quality of healthcare.Les patients atteints : - d’une hémophilie A ou B avec un taux de facteur VIII (FVIII) ou facteur (FIX) inférieur à 40% ; - d’une maladie de Willebrand (MW) de type 1 avec VWF:Ag inférieur à 30% ; de type 2 avec un rapport VWF:RCo/VWF:Ag inférieur à 0,7 ou VWF:CB/VWF:Ag inférieur à 0,7 ou FVIII:C/VWF:Ag inférieur à 0,5 ou RIPA positive ; de type 3 avec VWF :Ag et VWF :RCo inférieur à 5%; - d’une afibrinogénémie (fibrinogène inférieur à 0,2 g/l) ; -d’un déficit en facteur FII, FV, FVII, FX, FXIII inférieur à 10%, en FXI inférieur à 20 % ou en FV+FVIII inférieur à 30 %.Patients with: - Hemophilia A or B with factor VIII (FVIII) or factor (FIX) <40%; - Type 1 von Willebrand disease (VWD) with VWF:Ag <30%; Type 2 with a VWF:RCo/VWF:Ag ratio <0.7 or VWF:CB/VWF:Ag <0.7 or FVIII:C/VWF:Ag < 0.5 or positive RIPA; Type 3 with VWF:Ag and VWF:RCo <5%; - Afibrinogenemia (fibrinogen < 0.2 g / l); - a deficiency in factor FII, FV, FVII, FX, FXIII <10%, FXI <20% or FV + FVIII <30%.Nouveau-nés (naissance à 28j)Nourrissons (28j à 2 ans)Petite enfance (2 à 5 ans)Enfance (6 à 13 ans)Adolescence (13 à 18 ans)Adulte (19 à 24 ans)Adulte (25 à 44 ans)Adulte (45 à 64 ans)Personnes âgées (65 à 79 ans)Grand âge (80 ans et plus)Newborns (birth to 28 days)Infant (28 days to 2 years)Early childhood (2 to 5 years)Childhood (6 to 13 years)Adolescence (13 to 18 years)Adulthood (19 to 24 years)Adulthood (25 to 44 years)Adulthood (45 to 64 years)Elderly (65 to 79 years)Great age (80 years and more)Sujets maladesSick populationMasculinFémininMaleWomanNationalNationalLes patients inclus sont répartis sur tout le territoire national et suivis par les 36 centres de traitement de l’hémophilie (CTH).Patients are included throughout the national territory and monitored by 36 haemophilia treatment centres (HTC).19941994[1000-10 000[ individus[1000-10 000[ individuals9288 patients inclus au 07/09/20159,288 patients enrolled on 07/09/2015.Collecte des données activeCurrent data collectionDonnées cliniquesDonnées paracliniquesDonnées biologiquesClinical dataParaclinical dataBiological dataExamen médicalMedical registrationScore PedNet (score articulaire)Score PedNet (joint score)taux de base de facteur déficitaire, bilan de recherche des inhibiteurs, etc.Deficient factor base rate, inhibitor research assessment, etc.OuiYesSérumPlasmaCellules sanguines isoléesSerumPlasmaBlood cells isolatedUne Biothèque a été constituée entre 1994 et 2002 puis entre 2008 et 2011. Il s’agit d’échantillons sanguins (cellules mononuclées, plasma, sérum). La Biothèque a été arrêtée depuis fin 2011.A Biobank was established between 1994 and 2002 and between 2008 and 2011. This includes blood samples (mononuclear cells, plasma, serum). The Biobank was stopped at the end of 2011.Evénements de santé/morbiditéEvénements de santé/mortalitéConsommation de soins/services de santéAutresHealth event/morbidityHealth event/mortalityHealth care consumption and servicesOthersProduits de santéMedicines consumptionGénétique, score articulaire, origine ethniqueGenetics, ethnic originLes données sont recueillies via des formulaires électroniques par les cliniciens qui suivent les patients dans les 36 centres de traitement de l’hémophilie répartis sur tout le territoire national.Data are gathered through electronic forms by clinicians following patients in 36 haemophilia treatment centres throughout the national territory.Règles de codage propres au projet.Coding conventions specific to project.Monitoring des données effectuées par 3 attachés de recherche clinique. Les données sont vérifiées : - au Centre coordinateur par contrôle automatisé des données collectées à la fin de la saisie (données manquantes, aberrantes, incohérentes)- dans les centres de traitement par confrontation avec les dossiers médicaux / 100% des formulaires : Cohorte générale : sur une sélection d’items ; Sous cohorte-Pups : toutes les données.Data monitoring conducted by 3 clinical research associates. Data are checked: - at the coordination centre by automatically processing collected data after recording (missing data, outliers and inconsistent data) - in treatment centres against clinical files on 100% of forms: General cohort (on a selection of items); PUPS sub-cohort (all data).OuiYesAucun calendrier de suivi imposé aux cliniciensAucun traitement contrôléAucun examen spécifiqueSeule recommandation : Transmission annuelle (cohorte générale) ou trimestrielle (Sous cohorte Pups = enfants atteints d’hémophilie sévère) de données sur chaque patient.No follow-up schedule imposed by clinicians; No controlled treatment; No specific examination; Only one recommandation: patient's data sent on an annual (general cohort) or quarterly basis (PUPS sub-cohort = patients with severe hemophilia).NonNohttp://www.francecoag.org/SiteWebPublic/html/documentsTele.htmlhttp://www.francecoag.org/SiteWebPublic/html/documentsTele.htmlhttp://www.francecoag.orgAccès aux résultats de l’exploitation de la base via webFC, l’application informatique dédiée au RFC (http://www.francecoag.org). Base de données accessibles à tous chercheurs intéressés extérieurs ou intérieurs au projet après soumission d’un projet qui devra être soumis à 2 experts et être validés par les membres du Comité d’Orientation (CO) du RFC.Access to operation results on the database through webFC, dedicated RFC computer application (http://www.francecoag.org). Database is accessible to all internal or external researchers interested in the project after submitting a project to 2 experts that is validated by members of the RFC Steering Committee.